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>> 興業(yè)證券-醫(yī)藥行業(yè)海外醫(yī)藥板塊周報(bào):國(guó)內(nèi)小核酸藥物領(lǐng)域首個(gè)出海落地,關(guān)注國(guó)產(chǎn)siRNA藥物研發(fā)進(jìn)展-240107
上傳日期:   2024/1/8 大?。?/td>   1247KB
格式:   pdf  共16頁(yè) 來(lái)源:   興業(yè)證券
評(píng)級(jí):   -- 作者:   張憶東,嵇肖瀟
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近期行情:自1月2日至1月5日的交易周內(nèi),恒生指數(shù)下跌3.00%;恒生中國(guó)企業(yè)指數(shù)下跌2.80%;恒生醫(yī)療保健指數(shù)下跌6.95%。
  2024年1月3日,瑞博生物與勃林格殷格翰,宣布將共同開(kāi)發(fā)治療非酒精性或代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎(NASH/MASH)的小核酸創(chuàng)新療法。這一協(xié)議作為2024年的BD第一單,同時(shí)也是小核酸領(lǐng)域內(nèi)中國(guó)企業(yè)的首次出海合作,有望帶動(dòng)整體小核酸藥物領(lǐng)域的研發(fā)熱潮。
  協(xié)議內(nèi)容:根據(jù)雙方合作條款,瑞博生物除獲得預(yù)付款外,還將有權(quán)獲得基于開(kāi)展臨床研究、藥物注冊(cè)和商業(yè)成功等里程碑的付款,以及上市產(chǎn)品階梯式銷售提成,總交易金額超20億美元。通過(guò)此次合作,勃林格殷格翰有望利用瑞博領(lǐng)先的RIBO-GalSTARTM技術(shù)平臺(tái)和遞送技術(shù),能夠靶向肝細(xì)胞,選擇性抑制其mRNA,從而開(kāi)發(fā)小核酸(RNAi)療法。
  小核酸療法優(yōu)勢(shì)凸顯,inclisiran上半年銷售快速放量。小核酸藥物有望靶向傳統(tǒng)藥物分子無(wú)法成藥的靶點(diǎn),達(dá)到治療相應(yīng)疾病的目標(biāo),同時(shí)可以降低篩選成本、提高研發(fā)成功率。截至2024年1月,全球共有17個(gè)小核酸藥物獲批上市,適應(yīng)癥主要集中在內(nèi)分泌疾病和神經(jīng)系統(tǒng)疾病,包括高膽固醇血癥、假肥大性肌營(yíng)養(yǎng)不良、高草酸尿癥、肌萎縮側(cè)索硬化癥、地圖樣萎縮等。其中,inclisiran(PCSK9)的商業(yè)化表現(xiàn)不俗,該產(chǎn)品于2021年9月獲得FDA批準(zhǔn),用于治療成人高膽固醇血癥或混合型血脂異常,2023年上半年銷售額1.42億美元,說(shuō)明小核酸藥物的廣闊應(yīng)用前景。
  國(guó)內(nèi)多個(gè)產(chǎn)品進(jìn)入臨床,未來(lái)前景可期。目前國(guó)內(nèi)僅有一款小核酸藥物獲批上市,即諾華的inclisiran,此外多個(gè)國(guó)產(chǎn)產(chǎn)品已進(jìn)入臨床階段,包括騰盛博藥( VIR-2218 )、恒瑞醫(yī)藥( HRS-5635 )、君實(shí)生物(JS401)、瑞博生物(RBD7022)、石藥集團(tuán)(SYH2053)、中國(guó)生物制藥(TQA3038)等。
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