>> 開源證券-生物制品行業(yè)深度報告：重癥肌無力，生物制劑打開治療新格局，AAN2025泰它西普重磅III期數(shù)據(jù)即將讀出-250331
| 上傳日期： |
2025/4/1 |
大小： |
2117KB |
| 格式： |
pdf 共15頁 |
來源： |
開源證券 |
| 評級： |
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作者： |
余汝意,余克清 |
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MG為神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙誘發(fā)的自免類疾病，生物制劑打開治療新格局
重癥肌無力（Myasthenia Gravis, MG）是一種由神經(jīng)肌肉接頭（NMJ）傳遞障礙引發(fā)的自身免疫性疾病，以波動性肌肉無力和易疲勞性為核心特征；約80%-85%重癥肌無力患者為AChR抗體陽性患者。MG全球超過70萬人，其中美歐合計約有12萬存量患者，中國約有20萬存量患者。MG傳統(tǒng)治療方案包括膽堿酯酶抑制劑（如溴吡斯的明）、糖皮質(zhì)激素與免疫抑制劑，生物制劑如補體抑制劑（依庫珠單抗）或FcRn拮抗劑（艾加莫德），能夠為難治性MG病例提供新選擇。
針對gMG全球已有5款生物制劑獲批，中國上市藥物整體較少
針對gMG，最早獲批上市的藥物為膽堿酯酶抑制劑溴吡斯的明，近年來療效較好的對因治療藥物主要包括C5抑制劑與FcRn單抗。截至2025年3月底，全球范圍內(nèi)已有3款C5抑制劑與2款FcRn單抗獲批上市。中國上市藥物數(shù)量整體較少，僅再鼎醫(yī)藥的艾加莫德與阿斯利康的依庫珠單抗獲批上市；NDA階段的藥物共5款，其中包括榮昌生物APRIL/BAFF雙靶點融合蛋白泰它西普。艾加莫德是首個獲批上市的FcRn單抗，自2021年12月上市以來，全球銷售額快速增長，有望成為新一代gMG治療重磅產(chǎn)品。
FcRn單抗療效優(yōu)于C5抑制劑，泰它西普整體中長期療效優(yōu)異
針對AchR+gMG患者，在MG-ADL、QMG較基線變化指標(biāo)上（扣除安慰劑背景），F(xiàn)cRn單抗整體療效優(yōu)于C5抑制劑；艾加莫德療效突出，4周密集給藥后起效速度較快，首個治療周期的MG-ADL和QMG應(yīng)答率分別達(dá)到68%和63%。泰它西普整體中長期療效優(yōu)異，12周與24周240mg組QMG分別較基線下降9.5/9.6分，QMG應(yīng)答率分別達(dá)到93.30%/100%。泰它西普在重癥肌無力領(lǐng)域已獲得中國NMPA納入突破性治療品種、美國FDA孤兒藥資格和快速通道資格三項認(rèn)定，III期研究結(jié)果已作為“最新突破性研究”入選2025年美國神經(jīng)病學(xué)會年會（AAN）重磅口頭報告，公司預(yù)期2025Q2國內(nèi)獲批上市。同時，針對gMG公司也正在快速推進(jìn)海外III期，未來有較大的出海潛力。
投資建議
針對gMG對因治療的上市藥物整體較少，國內(nèi)僅C5抑制劑依庫珠單抗與FcRn單抗艾加莫德獲批上市，競爭格局佳，存在較大未滿足臨床需求；榮昌生物自研的泰它西普與石藥集團(tuán)引進(jìn)的FcRn單抗巴托利單抗已處于NDA階段，翰森制藥引進(jìn)的CD19單抗伊奈利珠單抗目前處于III期臨床。早研管線多為CAR-T產(chǎn)品，包括傳奇生物、石藥集團(tuán)、亙喜生物、馴鹿生物等企業(yè)均有布局，早研療效數(shù)據(jù)陸續(xù)讀出，有望成為下一代MG治療的潛力療法。
受益標(biāo)的：再鼎醫(yī)藥、榮昌生物、石藥集團(tuán)、翰森制藥等。
風(fēng)險提示：創(chuàng)新藥研發(fā)熱度下滑、藥物臨床研發(fā)失敗、藥物安全性風(fēng)險等。
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