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>> 開(kāi)源證券-醫(yī)藥生物行業(yè)點(diǎn)評(píng)報(bào)告:siRNA藥物快速發(fā)展,國(guó)內(nèi)企業(yè)出海潛力大-250721
上傳日期:   2025/7/22 大小:   3155KB
格式:   pdf  共16頁(yè) 來(lái)源:   開(kāi)源證券
評(píng)級(jí):   看好 作者:   余汝意
行業(yè)名稱(chēng):   醫(yī)藥
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諾華2025H1業(yè)績(jī)公布,長(zhǎng)效siRNA用藥Leqvio銷(xiāo)售高增
  2025年7月17日,諾華公布2025H1業(yè)績(jī),上半年凈銷(xiāo)售額為272.87億美元(同比+13%);凈利潤(rùn)為76.33億美元(同比+31%)。單產(chǎn)品來(lái)看,長(zhǎng)效siRNAPCSK9產(chǎn)品Leqvio在2021-2024年保持高速增長(zhǎng),由0.12億美元快速增至7.54億美元,且2025H1銷(xiāo)售收入達(dá)5.55億美元(+66%)。同時(shí)隨著ORION-13和ORION-16兩項(xiàng)III期研究順利完成,諾華正在提交Leqvio用于治療青少年降低膽固醇的上市申請(qǐng),這將為其收入提供新的增長(zhǎng)點(diǎn)。
  siRNA藥物開(kāi)發(fā)仍有較大優(yōu)化空間,適應(yīng)癥研發(fā)向慢病領(lǐng)域拓展,前景廣闊
  小核酸藥物與傳統(tǒng)的小分子藥物和抗體藥物相比,提供了更廣泛的候選靶點(diǎn),并且開(kāi)發(fā)周期更短、靶向性和特異性更好等優(yōu)點(diǎn),有望成為繼小分子、抗體藥物后的第三大藥物類(lèi)型。然而siRNA技術(shù)應(yīng)用面臨諸多限制,一方面標(biāo)靶遞送存在挑戰(zhàn),為進(jìn)一步優(yōu)化功能,現(xiàn)已開(kāi)發(fā)出脂質(zhì)體納米顆粒、GalNAc等多種載體。另一方面,開(kāi)發(fā)siRNA藥物在副作用上也面臨挑戰(zhàn),如免疫原性問(wèn)題、脫靶效應(yīng)、穩(wěn)定性差等,因此必須對(duì)siRNA進(jìn)行修飾以增強(qiáng)其體內(nèi)穩(wěn)定性與功效。隨著RNAi技術(shù)不斷證明其臨床轉(zhuǎn)化及商業(yè)化實(shí)力,全球RNAi賽道的熱度正在加速上升。我們進(jìn)一步對(duì)siRNA藥物已上市及積極在研適應(yīng)癥的臨床管線(xiàn)進(jìn)行梳理,截止目前已有7款siRNA藥物上市;在研管線(xiàn)方面,我們發(fā)現(xiàn)在研適應(yīng)癥已逐步由罕見(jiàn)病拓展至慢病領(lǐng)域,如高血脂癥、乙肝、肥胖等領(lǐng)域,行業(yè)的市場(chǎng)空間有望快速打開(kāi)。
  siRNA藥物BD交易火熱,中國(guó)管線(xiàn)正加速出海
  2023年全球siRNA藥物交易共13起,其中美國(guó)和中國(guó)企業(yè)轉(zhuǎn)讓方各6起,隨后我國(guó)企業(yè)交易數(shù)量仍持續(xù)占優(yōu)。值得關(guān)注的是,2024年起我國(guó)企業(yè)siRNA管線(xiàn)BD出海加速,且國(guó)內(nèi)企業(yè)同步前瞻性布局siRNA賽道,交易迭起。從小分子、抗體到ADC、TCE等方向,中國(guó)藥企的技術(shù)突破已由靶點(diǎn)跟隨轉(zhuǎn)向原始創(chuàng)新。在siRNA藥物領(lǐng)域,中國(guó)企業(yè)已經(jīng)逐步突破被海外壟斷的核心底層技術(shù),并完成對(duì)MNC的授權(quán)。同時(shí),siRNA藥物的開(kāi)發(fā)是個(gè)非常復(fù)雜的系統(tǒng)性工程,涉及到核糖核苷酸單體的修飾、序列的篩選、靶點(diǎn)基因的選擇、遞送載體的優(yōu)化及非肝靶向的突破等多個(gè)維度,仍有較多可以提升的空間。我們認(rèn)為,中國(guó)企業(yè)有望憑借日益精進(jìn)的制藥能力,在siRNA藥物上進(jìn)一步突破,將更多中國(guó)原創(chuàng)的管線(xiàn)推向全球市場(chǎng)成為BD新熱點(diǎn)。
  推薦及受益標(biāo)的
  我們看好siRNA藥物長(zhǎng)期發(fā)展,在相關(guān)領(lǐng)域重點(diǎn)布局的企業(yè)有望受益。推薦標(biāo)的:悅康藥業(yè)、信達(dá)生物、華東醫(yī)藥、陽(yáng)光諾和、康諾亞、麗珠集團(tuán)、以嶺藥業(yè)等。受益標(biāo)的及企業(yè):石藥集團(tuán)、翰森制藥、前沿生物、成都先導(dǎo)、舶望制藥(未上市)、圣因生物(未上市)等。
  風(fēng)險(xiǎn)提示:政策變化風(fēng)險(xiǎn)、技術(shù)發(fā)展不及預(yù)期、研發(fā)進(jìn)展不及預(yù)期等。
  
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