>> 艾昆緯-醫(yī)藥行業(yè)洞察指南：FDA罕見病證據(jù)原則(RDEP)(英譯中)-260122
| 上傳日期： |
2026/1/22 |
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| 599KB |
| 格式： |
pdf 共7頁 |
來源： |
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| 評級： |
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作者： |
DIEGO CORREA，里德·達米科，蒂 |
| 行業(yè)名稱： |
醫(yī)藥 |
| 下載權(quán)限： |
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2025年9月，美國（美國）食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）發(fā)布了《罕見病證據(jù)原則》（RDEP），
1一個新的審評流程，旨在為針對超罕見、基因定義性疾病的治療提供更大的清晰度和可預(yù)測性。對于正在開發(fā)針對患者群體僅有數(shù)十而非數(shù)千人的疾病的治療的申辦者而言，該框架承認了一個長期被理解和應(yīng)對的現(xiàn)實：當(dāng)隨機化困難或不可能時，一個明確且創(chuàng)新證據(jù)策略成為臨床開發(fā)的核心。在這種情況下，面向理解少數(shù)患者體驗的高質(zhì)量真實世界證據(jù)（RWE），不僅對于識別和表征疾病至關(guān)重要，而且對于生成強大、決策級別的證據(jù)至關(guān)重要。
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