>> 中銀證券-醫(yī)藥生物行業(yè)基因編輯治療：生物醫(yī)學(xué)的明珠，基因編輯逆轉(zhuǎn)先天缺陷-230703
| 上傳日期： |
2023/7/3 |
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| 8546KB |
| 格式： |
pdf 共59頁 |
來源： |
中銀證券 |
| 評級： |
看好 |
作者： |
郝帥 |
| 行業(yè)名稱： |
醫(yī)藥 |
| 下載權(quán)限： |
此報告為加密報告 |
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基因編輯是生物技術(shù)領(lǐng)域較為前沿的方向之一。基因編輯有望為目前無法根治的遺傳疾病帶來永久治愈的可能性?；蚓庉嫕摿^大，可以通過多種方式帶來不同的治療方案?；蚓庉嫻ぞ叩膭?chuàng)新仍在快速發(fā)展，并且是未來行業(yè)的核心競爭力之一。
支撐評級的要點(diǎn)
基因編輯治療為解決困擾人類已久的先天疾病帶來希望。由于許多先天疾病是由遺傳基因異常導(dǎo)致的，因此長久以來，人類無法根治這一類型的疾病?；蚓庉嬁梢陨钊氩≡?，帶來治愈的希望?；蚓庉嬛委熅哂歇?dú)特的、創(chuàng)造性的優(yōu)勢，有望實(shí)現(xiàn)“一次給藥、終身起效”的持久效果。由于基因編輯改寫了人體最深處的“代碼”，因此基因編輯帶來的改變可以持續(xù)影響未來人體的基因表達(dá)，達(dá)到根治的效果。
基因編輯治療細(xì)分類別多，技術(shù)難度不一致。根據(jù)基因編輯發(fā)生位置的不同，基因編輯療法可分為體內(nèi)基因編輯和體外基因編輯。根據(jù)對基因的影響方式，又可分為基因敲除、基因敲入、或兩者皆有。理論上來說，體內(nèi)基因編輯對編輯技術(shù)的精準(zhǔn)度要求更高；基因敲入相較于基因敲除步驟和技術(shù)環(huán)節(jié)更為復(fù)雜。
基因編輯治療的安全性是監(jiān)管及社會最大的擔(dān)憂。目前，尚未有基因編輯療法獲批上市，并沒有審批監(jiān)管的經(jīng)驗(yàn)。由于基因編輯具有不確定性，不準(zhǔn)確或錯誤的編輯可能帶來嚴(yán)重的疾病，因此安全性是基因編輯療法最重要的課題之一。同時倫理道德問題也是長期圍繞基因編輯的話題。
基因編輯治療目前管線主要針對危險系數(shù)較高、醫(yī)療需求未被滿足的罕見病。目前進(jìn)展中的基因編輯研發(fā)管線所選擇的適應(yīng)癥主要圍繞在未滿足醫(yī)療需求的遺傳、基因疾病。這類疾病通常疾病負(fù)擔(dān)重，尚未有其他治愈的方法，同時危險系數(shù)較高?；蚓庉嫰煼ㄟx擇此類適應(yīng)癥能夠獲得較好的風(fēng)險獲益比。
基因編輯工具的升級、創(chuàng)新是核心競爭力?；蚓庉嬋栽诳焖侔l(fā)展當(dāng)中，基因編輯工具的創(chuàng)新和升級是行業(yè)的核心競爭力。例如許多研發(fā)團(tuán)隊(duì)正在開發(fā)CRISPR系統(tǒng)中不同的核酸酶。除了已成為主流的CRISPR技術(shù)外，單堿基編輯、以及TALEN等其他工具也在不斷進(jìn)步。基因編輯工具精準(zhǔn)度、可靠性、便捷性的提升都是推動行業(yè)進(jìn)步的動力。除此之外，如何利用這些工具也是未來的一大研究方向，例如針對致病基因的編輯、針對調(diào)節(jié)機(jī)制的編輯以及表觀基因編輯（Epigenetics）等，都使得基因編輯有著大量的可能性去探索開發(fā)。
投資建議
建議長期關(guān)注海外新銳基因編輯企業(yè)，如Intellia Therapeutics、CRISPRTherapeutics、Verve Therapeutics、Prime Medicine、Metagenomi等；國內(nèi)相關(guān)基因編輯企業(yè)以及產(chǎn)業(yè)中上游研發(fā)服務(wù)CXO及原料供應(yīng)商。
評級面臨的主要風(fēng)險
研發(fā)失敗風(fēng)險、監(jiān)管審批風(fēng)險、倫理道德風(fēng)險、市場與盈利模式不確定性風(fēng)險。
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