>> 東吳證券-小核酸行業(yè)：MNC加大BD，慢病+肝外領(lǐng)域潛力無限-250924
| 上傳日期： |
2025/9/24 |
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| 13394KB |
| 格式： |
pdf 共81頁 |
來源： |
東吳證券 |
| 評級： |
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作者： |
朱國廣,劉若彤 |
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小核酸藥物特性具備獨特優(yōu)勢：小核酸藥物以RNA為靶點、通過促進或抑制翻譯來調(diào)節(jié)蛋白質(zhì)表達，包括ASO（反義寡核苷酸）、siRNA（小干擾RNA）等。小核酸藥物主要具備靶標可及性廣、靶向性/特異性強、研發(fā)效率高、給藥間隔長等優(yōu)勢，在精準靶向給藥的同時，顯著提升慢病患者依從性，打開潛在臨床需求。
小核酸藥物技術(shù)突破與研發(fā)熱潮，迎來絕佳投資機遇：小核酸藥物設(shè)計需要考慮3大方面，序列設(shè)計、化學修飾和遞送方式，近年來針對這三點的技術(shù)突破，較好地攻克了小核酸的血管內(nèi)降解及清除、先天免疫激活、跨膜困難、內(nèi)涵體逃逸、脫靶效應等難題。多款小核酸藥物成功獲批上市，展現(xiàn)了針對多靶點良好成藥性，具備優(yōu)異的有效性安全性。其中，Nusinersen 24年銷售額16億美元，是全球首個脊髓性肌萎縮治療藥；Vutrisiran 24年銷售額9.7億美元（yoy+73%），2022年才獲批上市；Inclisiran 24年銷售額7.5億美元（yoy+112%），25H1實現(xiàn)收入5.55億美元（yoy+66%），一路保持高速增長。未來隨著針對肝外遞送、慢性疾病等領(lǐng)域拓展的技術(shù)突破，市場空間想象力還將成倍擴大，迎來小核酸領(lǐng)域絕佳的投資機遇。
多款小核酸新藥獲批，市場進入高速爆發(fā)期：根據(jù)灼識咨詢預測，RNAi療法全球市場規(guī)模由2018年的1.2千萬美元增加至2020年的3.62億美元，CAGR為449.2%；預計2030年將達到250億美元。到2030年，RNAi療法在常見病及腫瘤領(lǐng)域的市場規(guī)模將占總市場規(guī)模的54%。而中國RNAi療法的市場規(guī)模將由2022年的約4百萬美元增至2025年的3億美元以上，CAGR超300%，預計2030年將達到約30億美元。
MNC紛紛下注小核酸領(lǐng)域，其中我國小核酸研發(fā)實力凸顯：全球范圍內(nèi)小核酸藥物再起風云，進入BD高潮，諾華、AZ、渤健、禮來、輝瑞、羅氏、GSK、賽諾菲等紛紛下注小核酸領(lǐng)域。與我國藥企相關(guān)的交易包括，靖因藥業(yè)與CRISPR近9億美金的共同開發(fā)項目，蘇州瑞博與勃林格殷格翰總交易金額超20億美元，賽諾菲以1.3億美元預付款引進Arrowhead子公司維亞臻的一個管線的大中華區(qū)權(quán)益，舶望制藥與諾華合作金額超52億美金等。
當前小核酸上市品種相對較少，中國企業(yè)有望搶占全球藍海市場：截至2025年中，全球共獲批上市22款，包括13款ASO藥物、7款siRNA藥物、2款核酸適配體藥物。其中遺傳罕見病類目是獲批最多的適應癥類別，16款小核酸藥物是針對遺傳罕見病，3款針對眼科疾病，1款針對心血管疾病等。我們認為未來，小核酸藥物將在更多領(lǐng)域展現(xiàn)其爆發(fā)潛力，例如在代謝和心血管等長效慢病用藥，罕見病尤其是遺傳性疾病的功能性治愈組合，以及肝外遞送和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的突破性療法。我國企業(yè)多款創(chuàng)新靶點已進入臨床階段，我們判斷將持續(xù)向海外輸出大額的合作交易。
建議關(guān)注具有自主技術(shù)平臺、管線布局新穎、或具備出海預期的標的：建議關(guān)注悅康藥業(yè)、熱景生物-堯景、石藥集團、信立泰、圣諾醫(yī)藥、騰盛博藥、成都先導、舶望制藥、瑞博生物等等。海外龍頭企業(yè)包括Alnylam、Ionis、Arrowhead、Avidity等。
風險提示：創(chuàng)新藥療效不及預期風險、新藥研發(fā)及審批進展不及預期、競爭格局惡化風險、醫(yī)保談判價格不及預期風險、藥品銷售不及預期、政策的不確定性、全球業(yè)務(wù)相關(guān)風險等。
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