>> 國金證券-醫(yī)藥健康行業(yè)研究：前瞻布局小核酸黃金賽道，把握“技術(shù)突破+商業(yè)兌現(xiàn)”雙主線-250925
| 上傳日期： |
2025/9/26 |
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| 8145KB |
| 格式： |
pdf 共44頁 |
來源： |
國金證券 |
| 評級： |
買入 |
作者： |
甘壇煥 |
| 行業(yè)名稱： |
醫(yī)藥 |
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投資邏輯
技術(shù)成熟與產(chǎn)業(yè)拐點共振，小核酸賽道將迎黃金發(fā)展期。1）突破微創(chuàng)新、掀起第三波制藥新浪潮。小核酸藥物憑借其能從基因?qū)用嬖搭^干預(yù)疾病的獨特機制、以及更長的用藥周期，突破了傳統(tǒng)小分子和抗體藥物在靶點選擇上的局限性等不足。隨著海外小核酸領(lǐng)軍藥企的部分化學(xué)修飾、遞送系統(tǒng)等相關(guān)核心專利陸續(xù)到期，全球小核酸領(lǐng)域追趕者正加速推進藥物創(chuàng)新研發(fā)、該賽道有望進入快速發(fā)展通道。2）研發(fā)與商業(yè)化提速。全球小核酸藥物上市節(jié)奏顯著加快，2016年后上市產(chǎn)品數(shù)量占比超80%。另外近些年，涉及小核酸的BD合作日益活躍，跨國藥企（MNC如諾華、賽諾菲等）紛紛重金布局，標志著賽道技術(shù)價值和商業(yè)價值獲得全球頂級藥企背書，極大提升了整個賽道的關(guān)注度和成熟度、小核酸產(chǎn)業(yè)有望迎來全面爆發(fā)。3）適應(yīng)癥拓展打開賽道市場天花板：小核酸藥物的開發(fā)適應(yīng)癥正從罕見病成功邁向慢性病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。–NS）等廣闊市場，如Leqvio（降血脂）、AMVUTTRA（ATTR-CM）、Olezarsen（sHTG）等重磅產(chǎn)品的成功開發(fā)與商業(yè)化，證明了小核酸在患者基數(shù)巨大的慢病領(lǐng)域、CNS領(lǐng)域的治療潛力和商業(yè)價值。隨著適應(yīng)癥開拓帶來的市場擴容，據(jù)頂級跨國藥企諾華預(yù)測，小核酸賽道市場空間未來有望達到300億美金左右。
海外小核酸巨頭商業(yè)化持續(xù)提速，平臺迭代有望實現(xiàn)多組織靶向。1）Alnylam作為RNAi療法全球領(lǐng)軍者，目前擁有6款獲批產(chǎn)品及18款在研管線，覆蓋罕見病、心血管及神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。商業(yè)化上，2025年中報，公司上調(diào)全年收入指引，由原先的20.50-22.50億美元上調(diào)至26.50-28.00億美元，同比增速由26%-39%上調(diào)至59%-68%，其中AMVUTTRA因ATTR-CM適應(yīng)癥獲批成為增長核心。研發(fā)上，Alnylam目標2030年解決所有主要組織遞送挑戰(zhàn)。2）Ionis目前有22款在研管線聚焦神經(jīng)、心臟等領(lǐng)域。商業(yè)化上，其核心管線Olezarsen針對嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）的III期數(shù)據(jù)優(yōu)異，計劃2025年底提交上市申請，該藥有望覆蓋的300萬美國sHTG患者將，助力Ionis商業(yè)化收入提速。另外，Ionis未來三年還有Bepirovirsen（HBV）、Pelacarsen（CVD）等大適應(yīng)癥產(chǎn)品將陸續(xù)上市。3）Arrowhead計劃通過“20in25”戰(zhàn)略推進20款藥物進入臨床或上市，覆蓋心臟代謝、肺、肝臟等多領(lǐng)域。研發(fā)上，其專有TRiM？遞送平臺，可通過優(yōu)化靶向配體、連接子等組件，實現(xiàn)肝臟、肺、肌肉等多組織精準靶向。
國內(nèi)小核酸藥企鋒芒初露，緊跟全球浪潮蓄勢待發(fā)。1）研發(fā)熱情高漲，臨床進展加速。國內(nèi)藥企在小核酸領(lǐng)域布局活躍，2025年中國新進入臨床的小核酸藥物數(shù)量已超過美國。研發(fā)管線覆蓋乙肝、心血管代謝、腫瘤、罕見病等多個領(lǐng)域，顯示出強大的創(chuàng)新活力。2）技術(shù)平臺逐步構(gòu)建，BD交易取得突破。國內(nèi)企業(yè)如瑞博生物（RiboGalSTAR）、舶望制藥（RADS平臺）、圣諾醫(yī)藥（PNP/GalNAc平臺）等已建立起自主知識產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺。2025年以來邁威生物、舶望制藥、靖因藥業(yè)等公司與Kalexo Bio、諾華、CRISPRTherapeutics等海外藥企達成高額BD，標志國內(nèi)小核酸研發(fā)實力和創(chuàng)新價值獲得全球頂級MNC的認可，打開國際空間。3）上市藥企積極布局，未來可期。石藥集團、君實生物、信達生物、前沿生物、信立泰、圣諾醫(yī)藥、騰盛博藥、悅康藥業(yè)等上市公司通過自研或合作，推進其小核酸管線陸續(xù)進入臨床階段。國內(nèi)產(chǎn)業(yè)生態(tài)已初步形成，為未來國內(nèi)小核酸藥物的商業(yè)化落地、以及加速產(chǎn)業(yè)化奠定了基礎(chǔ)。
投資建議
國內(nèi)小核酸藥物領(lǐng)域在2025年迎來爆發(fā)式發(fā)展，不僅在臨床進展上成果豐碩，更在對外授權(quán)（BD）合作上取得歷史性突破，標志著中國小核酸企業(yè)的技術(shù)實力和管線價值獲得全球頂級MNC的認可。我們建議從以下兩個維度布局國內(nèi)小核酸賽道的投資機會：1）重點關(guān)注擁有自主核心技術(shù)平臺、具備全球競爭力，且是在非罕見病或非肝病適應(yīng)癥有管線布局的稀缺標的；2）關(guān)注小核酸管線國際化前景明確的創(chuàng)新藥企，挖掘相應(yīng)管線的潛在國際合作機會。
風(fēng)險提示
專利侵權(quán)風(fēng)險，新藥研發(fā)失敗的風(fēng)險，競爭格局惡化的風(fēng)險，行業(yè)政策變動風(fēng)險。
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