>> 海通證券-醫(yī)藥與健康護理行業(yè)信息點評：禮來宣布擴大與ProQR的RNA編輯技術合作，基因編輯療法前景可期-230103
| 上傳日期： |
2023/1/4 |
大?。?/td>
| 393KB |
| 格式： |
pdf 共2頁 |
來源： |
海通證券 |
| 評級： |
優(yōu)于大市 |
作者： |
余文心,朱趙明 |
| 行業(yè)名稱： |
醫(yī)藥 |
| 下載權限： |
此報告為加密報告，僅限高級會員查看 |
|
|
禮來與ProQR擴大在RNA編輯技術方面的合作，協(xié)議總里程碑高達37.5億美元。根據(jù)禮來官網(wǎng)公告，12月22日，禮來宣布擴大與ProQR的合作協(xié)議，擴大在RNA編輯領域的合作。這項合作最初于2021年9月宣布，內(nèi)容為利用ProQR專有的AxiomerRNA編輯平臺開發(fā)肝臟和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的靶向療法。本次擴展協(xié)議，禮來將被準入ProQR的Axiomer平臺的中樞和外周神經(jīng)系統(tǒng)的其他靶點，ProQR將獲得7500萬美元的預付款和股權投資，禮來還將有權以5000萬美元的價格行使進一步擴大合作關系的選擇權。根據(jù)雙方于2021年9月簽訂的原始協(xié)議以及新簽的擴大協(xié)議，ProQR總共有資格獲得約37.5億美元的研究、開發(fā)、商業(yè)化里程碑付款，以及最多達中個位數(shù)的銷售分成。
ProQR的AxiomerRNA編輯技術具有治療多種致病突變的潛力。ProRQ的核心技術為AxiomerRNA編輯技術，能通過募集人體內(nèi)源性的ADAR（作用于RNA的腺苷脫氨酶）來高特異性的編輯RNA中的單個核苷酸。該技術能將RNA中的腺苷(A)變?yōu)榧≤?I)，而后肌苷將被翻譯為鳥苷(G)，從而實現(xiàn)RNA中的特定位置的核苷酸從A變?yōu)镚的編輯，進而將具有致病突變的RNA修正回正常（野生型）的RNA形態(tài)，達到調節(jié)蛋白質表達、預防或治療疾病的目的。由于該RNA編輯技術利用的是人體內(nèi)源性的酶ADAR，不需要引入人體細胞中不存在的蛋白質，因此其藥物制造和藥物遞送過程相比其他基因療法、基因編輯技術更為簡單。此外，編輯RNA而非DNA，對機體產(chǎn)生的影響是短暫的，從而減少了形成永久性副作用的風險。由于具備通過將RNA中的特定位置的核苷酸從A變?yōu)镚從而改變蛋白表達的功能，AxiomerRNA編輯技術有潛力治療大量的致病突變。
全球僅13款基因治療藥物獲批上市，基因療法前景廣闊。根據(jù)Insight數(shù)據(jù)庫，截至2023年1月2日，目前全球共有1102條基因治療管線，全球僅有13款基因治療藥物獲批上市，5款藥物處于上市申請階段，26條藥物管線處于III期臨床階段。絕大多數(shù)管線處于早期臨床階段。目前國內(nèi)尚無批準上市或者申請上市的基因治療藥物，僅有5條藥物管線處于III期臨床階段，進度落后于全球。我們認為未來隨著新的基因療法逐漸獲批，全球和中國的基因治療市場將逐漸打開，前景值得期待。
風險提示。研發(fā)進展不及預期，研發(fā)失敗風險，市場波動風險。
|
|
