>> 華創(chuàng)證券-醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新藥周報20231105：TGCT進展不斷，和譽有望best-in-class-231105
| 上傳日期： |
2023/11/6 |
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| 2300KB |
| 格式： |
pdf 共25頁 |
來源： |
華創(chuàng)證券 |
| 評級： |
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作者： |
劉浩 |
| 行業(yè)名稱： |
醫(yī)藥 |
| 下載權(quán)限： |
此報告為加密報告 |
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CSF-1R參與調(diào)控巨噬細胞相關功能，有望用于多種相關疾病治療
CSF-1R能夠調(diào)控多種人體多種巨噬細胞，包括腫瘤相關巨噬細胞(TAM)，因此在抗腫瘤免疫方面起關鍵作用。
此外，CFS-1R還能夠調(diào)控小膠質(zhì)細胞功能，參與調(diào)節(jié)神經(jīng)元生成和神經(jīng)元功能，與神經(jīng)退行性疾病密切相關。
腱鞘巨細胞瘤是CSF1過表達驅(qū)動的難治侵襲性腫瘤
腱鞘巨細胞瘤（ tenosynovial giant cell tumor，TGCT ）是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，主要由CSF-1基因的過表達所驅(qū)動。TGCT影響滑膜襯里關節(jié)、滑囊和腱鞘，導致受影響關節(jié)或肢體的活動能力降低，嚴重影響患者的生活質(zhì)量。
TGCT在美國每年新發(fā)約1.4萬例，而在中國每年新發(fā)病例高達6萬例，潛在市場規(guī)模合計近15億美元。
TGCT的標準療法為手術(shù)切除，但容易復發(fā)。復發(fā)、難以治療或彌漫性TGCT的患者的腫瘤可能會包裹在骨骼、肌腱、韌帶和關節(jié)的其他部位，將難以切除或者不適合手術(shù)改善。對更嚴重的病例進行多次手術(shù)可能會導致嚴重的關節(jié)損傷、衰弱的功能損傷和生活質(zhì)量下降，可能會考慮截肢。
唯一獲批的CSF-1R抑制劑培西達替尼具有潛在嚴重的肝毒性，美國FDA給予其致命性肝損傷的黑框警告。
風險提示
臨床進度不達預期
新藥銷售不達預期
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