>> 方正證券-醫(yī)藥生物行業(yè)事件點評報告：CRISPR療法Casgevy在英國首批，基因治療迎來里程碑式進展-231121
| 上傳日期： |
2023/11/22 |
大小： |
214KB |
| 格式： |
pdf 共2頁 |
來源： |
方正證券 |
| 評級： |
推薦 |
作者： |
周超澤 |
| 行業(yè)名稱： |
醫(yī)藥 |
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事件：2023年11月16日，福泰制藥與CRISPRTherapeutics合作開發(fā)的CRISPR基因編輯療法Casgevy（簡稱exa-cel）獲得英國藥監(jiān)機構(gòu)MHRA的批準，適用于12歲以上且出現(xiàn)復(fù)發(fā)性血管閉塞危象的鐮狀細胞?。⊿CD）患者，以及輸血依賴性β地中海貧血癥（TDT）患者。
CRISPR技術(shù)發(fā)展迅猛，基因編輯領(lǐng)域優(yōu)勢顯著?；蚓庉嫷脑硎峭ㄟ^利用序列特異性的核酸酶在DNA特定位點引入或缺失堿基，產(chǎn)生高頻誘導(dǎo)突變，從而實現(xiàn)對目標基因或特定DNA片段的敲除或加入?；蚓庉嫷陌l(fā)展先后經(jīng)歷了ZFN和TALENs，目前CRISPR/Cas9是主流技術(shù)方向。CRISPR于2012年面世，2020年獲得諾獎，相比此前的ZFN、TALENs等技術(shù)，CRISPRCas系統(tǒng)具有操作簡單、精準度高、價格低廉的優(yōu)勢。截至目前Casgevy是全球首個獲批治療該適應(yīng)癥的基因編輯療法和全球首個獲批應(yīng)用CRISPR的療法。
Casgevy臨床數(shù)據(jù)表現(xiàn)優(yōu)異，海外各地有望陸續(xù)批準。Casgevy是一種轉(zhuǎn)基因自體CD34+細胞富集群，在Casgevy用以治療SCD和TDT患者的兩項全球臨床試驗中，均達到主要終點，即患者至少連續(xù)12個月沒有發(fā)生重度VOC或不需進行輸血，疊加此前公布的臨床數(shù)據(jù)，表明casgevy具有一次治療，提供功能性治愈的潛力。Exa-cel目前正在接受歐洲藥品管理局、沙特食品和藥品管理局和FDA的審查，按照日程Casgevy針對SCD和TDT兩項適應(yīng)癥的處方藥使用者費用法案（PDUFA）日期分別為2023年12月8日和2024年3月30日，后續(xù)獲批在即。
CRISPR海外獲批，醫(yī)藥創(chuàng)新療法有望進入新的里程碑。作為全新的醫(yī)藥創(chuàng)新療法技術(shù)，有望給醫(yī)藥行業(yè)帶來新增量，具體來看1）臨床成功，CRISPR的獲批標志著基因編輯技術(shù)實現(xiàn)從理論研究到臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)變；2）療效優(yōu)異，CRISPR技術(shù)有望治愈由單一基因缺陷引起的遺傳病，如遺傳性盲癥、血液疾病等；3）市場可期，根據(jù)Statista統(tǒng)計，2023-2030年，全球基因編輯行業(yè)市場規(guī)模預(yù)計年復(fù)合增速約為+22.3%，2030年預(yù)計達到360.61億美元。
投資建議：此次Casgevy英國獲批，基因編輯市場或?qū)⒂瓉硇聶C，我們建議關(guān)注國內(nèi)產(chǎn)業(yè)鏈相關(guān)標的有上游：金斯瑞、諾唯贊、康為世紀、近岸蛋白等；CXO相關(guān)：藥明康德、康龍化成、和元生物、博騰股份等；基因治療藥物如：諾思蘭德、人福醫(yī)藥，舒泰神、悅康藥業(yè)等；基因檢測等衍生相關(guān)標的：諾禾致源、華大基因、貝瑞基因等。
風(fēng)險提示：研發(fā)不及預(yù)期，市場不及預(yù)期，政策不及預(yù)期等。
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