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華創(chuàng)證券-創(chuàng)新藥周報(bào):首款血友病B基因療法獲批,關(guān)注國(guó)內(nèi)血友病療法進(jìn)展-221127
上傳日期:
2022/11/28
大?。?/td>
2679KB
格式:
pdf 共25頁(yè)
來(lái)源:
華創(chuàng)證券
評(píng)級(jí):
--
作者:
劉浩
下載權(quán)限:
此報(bào)告為加密報(bào)告,僅限高級(jí)會(huì)員查看
血友病
血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病,根據(jù)缺乏的凝血因子不同可分為血友病A和血友病B兩種,其中血友病A缺乏凝血VIII因子,占比85%,血友病B缺乏凝血因子IX,占比15%。
根據(jù)美國(guó)CDC,血友病A發(fā)病率為1/5000名男性新生兒,其中2/3為重度,每年約有400名嬰兒出生時(shí)患有血友病A,美國(guó)有多達(dá)33000名男性患有該疾病。血友病B發(fā)病率為1/30000男性新生兒,其中1/2為重度。2020年,我國(guó)共有14.2萬(wàn)血友病患者,其中A型和B型分別約為12.1萬(wàn)人和2.1萬(wàn)人。
血友病的治療包括替代治療和預(yù)防治療。替代治療首選重組或血源性凝血因子,主要在患者明顯出血或者進(jìn)行手術(shù)或其他創(chuàng)傷性操作時(shí)使用,目的在于及時(shí)止血,避免患者因凝血功能不足大量失血。預(yù)防治療是為了防止出血而定期給予的規(guī)律性替代治療,億維持正常關(guān)節(jié)和肌肉功能。目前國(guó)際上沒(méi)有統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)方案,國(guó)際常用方案在15-40IU/kg,血友病A型和B型分別每周3次或2次。國(guó)內(nèi)普遍采用10-20IU/kg的低劑量方案,每周分別2-3次或1次,低于海外常用方案。使用凝血因子還會(huì)導(dǎo)致抑制物產(chǎn)生,效果逐漸降低,因此該領(lǐng)域存在巨大的未滿足臨床需求
風(fēng)險(xiǎn)提示
臨床進(jìn)度不達(dá)預(yù)期
新藥銷售不達(dá)預(yù)期
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