>> 華創(chuàng)證券-醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新藥周報：首款CRISPR基因編輯療法上市申請受理-230129
| 上傳日期： |
2023/1/30 |
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| 4577KB |
| 格式： |
pdf 共37頁 |
來源： |
華創(chuàng)證券 |
| 評級： |
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作者： |
劉浩 |
| 行業(yè)名稱： |
醫(yī)藥 |
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鐮刀型細胞貧血及地中海貧血
鐮刀型細胞貧血癥是一種遺傳性罕見病，主要是由于血紅蛋白β-肽鏈上第六位氨基酸谷氨酸被纈氨酸取代，導致血紅蛋白形態(tài)改變，攜帶氧氣的能力受損，在低氧狀態(tài)下紅細胞形態(tài)由正常的扁圓狀變?yōu)殓牭稜睢；颊吲R床表現(xiàn)為慢性溶血性貧血，因為鐮刀狀的血紅細胞阻塞血管導致組織器官受累。其中純合子型的患者癥狀嚴重，通常壽命不超過30歲。全球每年新增30萬例患有SCD的新生兒，美國約10萬例患者。
地中海貧血是指血紅蛋白α或β肽鏈合成障礙導致的貧血，屬常染色體隱性遺傳罕見病，其中β鏈合成缺失被稱為β型地中海貧血，是最常見的一種類型。血紅蛋白的肽鏈缺失導致運輸氧氣的能力受損，刺激紅細胞生成素分泌增加，造成其他并發(fā)癥如骨骼疾病、脾臟腫大和心臟疾病。地貧基因的攜帶率約占世界人口的1.5%（8000萬~9000萬），每年約誕生6.8萬名患有地貧的兒童。
目前這兩種遺傳性貧血缺乏有效的治療手段，需要通過移植、輸血、長期使用除鐵劑來維持生命。BlueBird研發(fā)的beti-cel利用慢病毒載體將改良后的βA-T87Q珠蛋白基因整合入自體CD34+造血干細胞以一次性治療地中海貧血，已于2022年8月獲得FDA批準，定價280萬美元，但是慢病毒載體存在潛在致癌風險。
風險提示
臨床進度不達預期
新藥銷售不達預期
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