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國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)支持政策持續(xù)完善，加速審評(píng)審批和研發(fā)進(jìn)程，降低研發(fā)]成本，助力商業(yè)化。我國(guó)罕見(jiàn)病的支持政策主要有加速審評(píng)審批、減免臨床試驗(yàn)申請(qǐng)、加長(zhǎng)市場(chǎng)獨(dú)占期和稅費(fèi)優(yōu)惠四個(gè)方向，支持政策正在持續(xù)完善，帶動(dòng)國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)蓬勃發(fā)展。國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)熱度稍滯后于國(guó)外。國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病領(lǐng)域創(chuàng)新藥IND獲批數(shù)從2018年34個(gè)增長(zhǎng)至2021年78個(gè)，NDA獲批數(shù)從2018年8個(gè)增長(zhǎng)至2021年17個(gè)，從IND數(shù)量的增長(zhǎng)來(lái)看，未來(lái)罕見(jiàn)病新藥上市數(shù)量仍將持續(xù)走高。罕見(jiàn)病受政策支持，有審評(píng)審批優(yōu)勢(shì)。臨床實(shí)驗(yàn)方面由于入組患者少、注冊(cè)臨床多數(shù)為Ⅱ期單臂、患者入組意愿高等因素，一般用時(shí)較短、成本較低。
　　罕見(jiàn)病群體存在大量未被滿足的臨床需求。根據(jù)歐盟、美國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病的定義，歐盟中大概有3000萬(wàn)罕見(jiàn)病患者，美國(guó)大概有2500-3000萬(wàn)罕見(jiàn)病患者，中國(guó)罕見(jiàn)病患者可達(dá)數(shù)千萬(wàn)。據(jù)BCG測(cè)算，2020年全球罕見(jiàn)病市場(chǎng)規(guī)模約為4100億元，中國(guó)市場(chǎng)約30-50億元，成長(zhǎng)潛力巨大。全球已知7000多種罕見(jiàn)病中，僅有不到5%存在有效治療方法?！兜谝慌币?jiàn)病目錄》的121種罕見(jiàn)病中，僅有60%有藥可治，存在大量未被滿足的需求。
　　罕見(jiàn)病用藥也有望成為百億大品種，罕見(jiàn)病適應(yīng)癥可助力泛適應(yīng)癥藥物拓展市場(chǎng)空間、加速研發(fā)和商業(yè)化放量進(jìn)程。以2021年全球暢銷(xiāo)藥品TOP100為例，其中26款都是罕見(jiàn)病用藥或有罕見(jiàn)病適應(yīng)癥，年銷(xiāo)售額均超18億美元，其中專用于囊性纖維化的Trikafta2021年全球銷(xiāo)售57億美元。罕見(jiàn)病既有望憑借自身市場(chǎng)成為百億品種，也可助力泛適應(yīng)癥藥物拓展市場(chǎng)空間、加速研發(fā)和商業(yè)化放量進(jìn)程。
　　大市值罕見(jiàn)病藥企并不罕見(jiàn)，關(guān)注罕見(jiàn)病藥企的投資機(jī)會(huì)。從國(guó)外案例的罕見(jiàn)病企業(yè)發(fā)展歷程來(lái)看，專注于罕見(jiàn)病的Biotech也可以成長(zhǎng)為百億美金市值的上市公司。MNC常以收購(gòu)方式布局罕見(jiàn)病，罕見(jiàn)病用藥已成為部分MNC業(yè)績(jī)?cè)鲩L(zhǎng)的重要力量。根據(jù)Evaluate統(tǒng)計(jì)顯示，截至2022年2月，百時(shí)美施貴寶在罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域取得220億美元的銷(xiāo)售額，占公司總銷(xiāo)售額的48%。諾華，強(qiáng)生，羅氏在罕見(jiàn)病領(lǐng)域也取得百億美元銷(xiāo)售額的佳績(jī)，占公司總銷(xiāo)售額的20%以上。
　　投資建議：隨著罕見(jiàn)病用藥研發(fā)蓬勃發(fā)展，國(guó)產(chǎn)罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥收獲期也將接踵而至。罕見(jiàn)病Biotech也有巨大成長(zhǎng)空間，越來(lái)越多Biopharma布局罕見(jiàn)病，罕見(jiàn)病用藥有望成為業(yè)績(jī)?cè)鲩L(zhǎng)重要?jiǎng)恿?。建議關(guān)注：恒瑞醫(yī)藥、百濟(jì)神州、北?？党伞⑸裰菁?xì)胞、邁威生物、康弘藥業(yè)等。
　　風(fēng)險(xiǎn)提示：研發(fā)失敗風(fēng)險(xiǎn)，銷(xiāo)售不及預(yù)期風(fēng)險(xiǎn)，政策風(fēng)險(xiǎn)。