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螺旋向上：小核酸重構(gòu)現(xiàn)代制藥版圖
　　小核酸是化學(xué)合成的短核酸序列，用于調(diào)節(jié)基因表達(dá)水平，通過mRNA轉(zhuǎn)錄水平調(diào)節(jié)達(dá)到治療疾病目的提供了一種直接方法。小核酸藥物主要包括小干擾RNA(siRNA)、反義小核酸（ASO）和適配體等，通過不同的機(jī)制發(fā)揮作用，調(diào)節(jié)基因表達(dá)和蛋白質(zhì)水平調(diào)控相應(yīng)的蛋白質(zhì)功能。小核酸藥物治療突破不可成藥限制，相較于小分子和抗體藥物有給藥周期長(zhǎng)和安全性優(yōu)勢(shì)等差異化優(yōu)勢(shì)。
　　方興未艾：商業(yè)化與BD共舞正酣
　　全球小核酸藥物市場(chǎng)呈現(xiàn)強(qiáng)勁且持續(xù)的增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)，從2019年的27億美元增長(zhǎng)到2024年的57億美元，復(fù)合年增長(zhǎng)率為16.2%。弗若斯特沙利文預(yù)計(jì)，在技術(shù)進(jìn)步持續(xù)、上市批準(zhǔn)與臨床驗(yàn)證不斷增加的推動(dòng)下，于2029年及2034年將分別達(dá)到206億美元及549億美元，2024年至2029年的復(fù)合年增長(zhǎng)率為29.4%，2029年至2034年的復(fù)合年增長(zhǎng)率為21.6%。截至2025年底已有三款小核酸藥物進(jìn)入十億美元銷售行列。全球小核酸領(lǐng)域交易數(shù)量及交易金額整體呈上升趨勢(shì)。2025年小核酸領(lǐng)域交易金額達(dá)322.10億美元，交易數(shù)量46起。
　　由點(diǎn)及面：新適應(yīng)癥的破局與延展
　　小核酸藥物從肝臟靶器官逐步向腦靶、脂肪靶向拓展。小核酸藥物在降脂、減重、MASH、感染、降壓等領(lǐng)域的臨床進(jìn)展和試驗(yàn)結(jié)果不斷拓展當(dāng)前藥物邊界。
　　全球競(jìng)速：海內(nèi)外藥企各顯鋒芒
　　通過海外及國內(nèi)小核酸藥物代表企業(yè)及管線詳細(xì)梳理，國內(nèi)企業(yè)憑借高效的臨床開發(fā)效率和全面的管線布局，開始在全球小核酸藥物布局中占據(jù)主動(dòng)權(quán)。
　　建議關(guān)注：
　　國內(nèi)企業(yè)：前沿生物、瑞博生物、中國生物制藥、舶望制藥（未上市）、靖因藥業(yè)（未上市）、圣因生物（未上市）、必貝特、陽光諾和、悅康藥業(yè)、恒瑞醫(yī)藥、石藥集團(tuán)、騰盛博藥、成都先導(dǎo)等；海外企業(yè)：AInylam、lonis、Arrowhead等
　　風(fēng)險(xiǎn)提示：競(jìng)爭(zhēng)風(fēng)險(xiǎn)、研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)、市場(chǎng)震蕩風(fēng)險(xiǎn)