>> 國信證券-醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新藥盤點系列報告(17)：引領(lǐng)現(xiàn)代制藥的第三波浪潮，小核酸藥物帶來全新治療范式-230326
| 上傳日期： |
2023/3/27 |
大小： |
3547KB |
| 格式： |
pdf 共60頁 |
來源： |
國信證券 |
| 評級： |
超配 |
作者： |
陳益凌,馬千里 |
| 行業(yè)名稱： |
醫(yī)藥 |
| 下載權(quán)限： |
此報告為加密報告，僅限高級會員查看 |
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上期報告：《創(chuàng)新藥盤點系列報告（16）：新冠治療性藥物百舸爭流，小分子新藥初現(xiàn)曙光》
我們系統(tǒng)性梳理了新冠治療性藥物的研發(fā)圖景，包括靶點機理、適應(yīng)癥人群、臨床終點等要素；針對中和性抗體、免疫調(diào)節(jié)劑、抗病毒藥物三大領(lǐng)域，分類闡述其治療COVID-19的作用機理和臨床療效。就市場重點關(guān)注的問題，尤其是抗病毒藥物獲批上市后對病毒突變、中和抗體、預(yù)防疫苗、疫情流行、防控措施等多方面的影響，我們給出了系統(tǒng)性的分析框架、判斷依據(jù)、預(yù)測觀點、投資建議。
本期報告：《創(chuàng)新藥盤點系列報告（17）：引領(lǐng)現(xiàn)代制藥的第三波浪潮，小核酸藥物帶來全新治療范式》
我們系統(tǒng)回顧了小核酸藥物行業(yè)發(fā)展歷程，并對化學(xué)修飾和遞送系統(tǒng)等關(guān)鍵技術(shù)及圍繞這些技術(shù)產(chǎn)生的專利壁壘進行了討論；歸納和總結(jié)了小核酸藥物布局的疾病領(lǐng)域、商業(yè)化產(chǎn)品推廣及研發(fā)管線進展；對比分析了海內(nèi)外小核酸企業(yè)從罕見病到常見病橫向拓展疾病領(lǐng)域以及深耕單一靶點縱向形成產(chǎn)品梯隊護城河的發(fā)展戰(zhàn)略。我們認為，小核酸藥物目前正處于商業(yè)化爆發(fā)的轉(zhuǎn)折點，短期關(guān)注臨床進展快、具備商業(yè)化前景的管線，長期看好具備源頭創(chuàng)新能力的平臺型企業(yè)。
往期相關(guān)報告回顧：
《疫苗行業(yè)系列報告（2）：拓展全新藥物形態(tài)，mRNA技術(shù)大有可為》
我們以綜述的形式，回顧了mRNA藥物行業(yè)發(fā)展歷程，并對其中關(guān)鍵技術(shù)以及專利和工藝壁壘進行了詳細討論；梳理了mRNA藥物治療領(lǐng)域、管線布局和研發(fā)進度，并對遠期市場空間進行了測算；對比分析了海內(nèi)外mRNA企業(yè)競爭格局和發(fā)展戰(zhàn)略。我們認為mRNA作為一類全新的藥物形態(tài)，其應(yīng)用前景光明，市場空間廣闊。短期看，新冠mRNA疫苗商業(yè)加速，有望持續(xù)貢獻現(xiàn)金流；中長期維度，技術(shù)是行業(yè)成長的核心驅(qū)動力，看好創(chuàng)新能力強、能夠多管線快速推進的平臺型企業(yè)。
小核酸藥物在RNA層面進行疾病干預(yù)，是一種全新的藥物形態(tài)
根據(jù)分子生物學(xué)“中心法則”，遺傳信息由DNA經(jīng)RNA最終傳遞至蛋白質(zhì)，傳統(tǒng)小分子和抗體藥物主要在蛋白質(zhì)層面進行疾病干預(yù)，小核酸藥物通過下調(diào)或調(diào)控目標mRNA剪切等方式在蛋白質(zhì)上游的RNA層面進行疾病干預(yù)，是繼小分子和抗體藥物后的第三代藥物形態(tài)，在可成藥性、靶點特異性、安全性、依從性和臨床開發(fā)成功率等方面具備優(yōu)勢，有望帶來全新的治療范式。
應(yīng)用領(lǐng)域廣闊，制藥巨頭紛紛入場
小核酸靶點和可治療疾病譜豐富，相關(guān)企業(yè)在行業(yè)發(fā)展早期主要從致病機理清晰、生物標志物明確并且缺乏有效療法的單基因遺傳性罕見病入手，以低風(fēng)險策略推進早期臨床管線，尋求快速的靶點驗證和獲批上市；在化學(xué)修飾和GalNAc遞送系統(tǒng)成熟后，逐步向肝相關(guān)心血管及代謝疾病等常見?。ǜ吣懝檀肌⒁腋?、糖尿病、NASH）過渡，并探索肝外組織/器官靶向，長期布局中樞神經(jīng)和眼科等疾病領(lǐng)域。海外制藥巨頭普遍通過合作開發(fā)或并購方式切入小核酸賽道，擴展罕見病、心血管及代謝疾病領(lǐng)域版圖。
投資建議：關(guān)注創(chuàng)新驅(qū)動的平臺型企業(yè)
小核酸藥物關(guān)鍵技術(shù)突破并持續(xù)升級迭代，支撐產(chǎn)品和臨床管線快速推進，治療罕見病SMA產(chǎn)品Spinraza已突破20億美元銷售，長期看半年一次的降脂藥Leqvio具備成為重磅品種潛力，海外制藥巨頭通過合作開發(fā)和并購等方式切入小核酸賽道，行業(yè)正處于商業(yè)化爆發(fā)的轉(zhuǎn)折點。短期關(guān)注臨床進展快、具備商業(yè)化前景的管線，長期看好具備持續(xù)創(chuàng)新能力的平臺型企業(yè)。
相關(guān)企業(yè)：1）圣諾醫(yī)藥：自研多肽納米顆粒/PNP和基于GalNAc的GalAhead/PDoV-GalNAc遞送平臺，差異化布局腫瘤、纖維化和醫(yī)美減脂等適應(yīng)癥，核心管線STP705治療非黑色素皮膚癌Ph2臨床數(shù)據(jù)積極，醫(yī)美減脂適應(yīng)癥啟動Ph1臨床；2）騰盛博藥：外部引進siRNA（VIR-2218/BRII-835）、中和抗體（VIR-3434/BRII-877）、治療性疫苗（VBI-2601/BRII-179）等三款產(chǎn)品，多技術(shù)路徑布局乙肝功能性治愈。
風(fēng)險提示：市場競爭加劇、產(chǎn)品臨床失敗或有效性低于預(yù)期、產(chǎn)品商業(yè)化不達預(yù)期、技術(shù)升級迭代風(fēng)險等
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